Neues ML-Modell prognostiziert Erfolgswahrscheinlichkeit klinischer Studien

Klinische Studien sind teuer, zeitaufwendig und mit erheblichen operativen Risiken verbunden. Bisher fehlen zuverlässige Methoden, um den Erfolg einer Studie bereits vor ihrem Start vorherzusagen.

Eine neue Arbeit präsentiert ein hierarchisches, latentes Risiko‑bewusstes Machine‑Learning‑Framework, das auf einer sorgfältig kuratierten Teilmenge der 13.700 Studien aus der proprietären Datenbank TrialsBank basiert. Dabei wird „operationaler Erfolg“ definiert als die Einhaltung von Zeitplänen, Rekrutierungszielen und Protokollvorgaben bis zum Datenbank‑Lock.

Das Modell arbeitet in zwei Stufen: Zunächst werden mehr als 180 vor dem Studienbeginn verfügbaren Merkmalen zufolge latente Risikofaktoren prognostiziert. Diese geschätzten Risiken fließen anschließend in ein nachgelagertes Modell ein, das die Wahrscheinlichkeit des operativen Erfolgs berechnet.

Durch eine gestaffelte Datenaufteilung wird Informationsleakage vermieden, und die Leistung wird mit XGBoost, CatBoost sowie Explainable Boosting Machines verglichen. Für die Phasen I bis III erzielt das System beeindruckende F1‑Scores von 0,93, 0,92 und 0,91 – ein starkes Ergebnis für Out‑of‑Sample‑Performance.

Die Ergebnisse zeigen, dass das neue Framework frühzeitig und realistisch die Erfolgsaussichten klinischer Studien einschätzen kann. Damit unterstützt es die Planung und Gestaltung von Studien, reduziert Kosten und verkürzt die Entwicklungszeit erheblich.